In giorni in cui la scienza è sotto accusa per presunti interessi nella vendita e somministrazione di vaccini, secondo alcuni, non necessari se non addirittura dannosi, essa si riprende la scena ignorando pregiudizi e false ricostruzioni pseudo scientifiche di alcuni politici e dichiara di aver trovato un nuovo farmaco che prevede l’uso delle cellule dello steso paziente “addestrate” a riconoscere e colpire cellule tumorali.

Parliamo delle cosiddette “Car- cells”, linfociti dello stesso soggetto malato “educati geneticamente” a scovare, riconoscere e distruggere le cellule di leucemia o di linfoma che si trovano nel corpo del paziente.

Parliamo della cosiddetta terapia cellulare o “tisagenlecleucel”, definita il “farmaco vivente”, utile per contrastare la leucemia linfoblastica acuta. La Novartis, azienda farmaceutica globale con sede in Svizzera, annuncia la pubblicazione sul NEJM dell’analisi aggiornata dei dati dello studio ELIANA sulla tisagenlecleucel per la leucemia linfoblastica acuta; allo studio ELIANA hanno partecipato anche ricercatori italiani.

La chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy rappresenta, al momento, la frontiera più avanzata della ricerca nella lotta contro i tumori; il primo farmaco: Kymriah, approvato lo scorso agosto dall’FDA  è per il momento disponibile solo negli Stati Uniti, ma presto anche in Europa.

La ricerca dimostra l’elevato tasso di remissione raggiunto da questa prima terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T CAR-T. Già nel 2016 un primo paziente italiano era stato trattato con Kymriah al San Gerardo di Monza.

Sembrerebbe che l’effetto più significativo di tale intervento scientifico sia più significativo nei bambini e nei giovani adulti con LLA r/r – leucemia linfoblastica acuta (LLA) e cellule B recidivante o refrattaria (r/r) -.  Dall’analisi di 74 pazienti si è ricavato un quadro clinico che vede un follow-up mediano di oltre un anno ed un tasso di remissione della malattia dell’81%. Gli effetti positivi della tisagenlecleucel  sono stati registrati, al momento,  per un  periodo fino a 20 mesi, cosa che dimostrerebbe la capacità della strategia medica di avere effetti di lungo termine.

Dopo il ricorso a tale pratica, più significativo negli Stati Uniti, la terapia è arrivata in Europa ed anche in Italia, inizialmente con la sperimentazione condotta su pazienti pediatrici presso l’Ospedale San Gerardo dalla “ Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma” (Mbbm) e poi presso la Clinica pediatrica dell’Università di Milano Bicocca.

In realtà tutto il procedimento terapeutico parte dalla preparazione di un farmaco che usa le cellule dello stesso paziente per addestrarle a rilevare e colpire le cellule tumorali, strategia innovativa che attraverso il sistema immunitario, opportunamente manipolato geneticamente, riuscirebbe a  combattere la malattia.  Una vera e propria arma contro il tumore, lontana da chemio o altre terapie invasive e tossiche per l’organismo, ma che semplicemente addestra il nostro sistema immunitario ad andare oltre i suoi stessi limiti e diventare una ulteriore barriera ‘naturale’ contro forme tumorali fin’ora ritenute impossibili da curare.

Al momento Monza è l’unico centro in Italia che usa tale procedimento scientifico e che per far questo è intervenuto su quattro bambini ed alcuni adolescenti e giovani adulti che, “arruolati” nel trial registrativo della Novartis, vengono sottoposti all’innovativa procedura medica.

Siamo in presenza di una innovativa forma di “medicina personalizzata”, ogni dose viene infatti prodotta “su misura” per ogni paziente, il tutto usando le sue stesse cellule ematiche. Il processo è ovviamente lungo e sofisticato, i globuli bianchi del paziente, inclusi i linfociti T, vengono prima estratti e poi rimodulati e geneticamente riprogrammati con un recettore chimerico (Car) capace di riconoscere le cellule tumorali, presso lo stabilimento di produzione Novartis di Morris Plains. Da qui vengono poi rimandati presso la sede ospedaliera del paziente e reimmessi nell’organismo del malato.

Innovazione scientifica che promette, oltre la cura di forme tumorali e dunque in campo oncologico, di diventare una strada significativa verso la cura di altre patologie, come ad esempio quelle cardiovascolari o quelle degenerative neurologiche.

Già il Comitato Ema – Comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP) – ha raccomandato l’approvazione della procedura medica che, dopo l’ok della Commissione europea, potrà essere commercializzato nella Ue e, subito dopo, l’Agenzia italiana del farmaco Aifa, lo potrà autorizzare anche in Italia. Fino ad ora alcune forme tumorali venivano curate con le chemioterapie o con in trapianto di midollo, rimanevano però incurabili altre forme oncologiche, un 20%, che oggi potranno essere contrastate con questa nuova arma scientifica, è come regalare una speranza ai tanti che pensavano di non averne nessuna.

Salutiamo e ringraziamo dunque i progressi della scienza che, a dispetto di false ideologie e pregiudizi, continuano a cercare e trovare nuove strade per la salute pubblica.